Rimborsabilità dei nuovi farmaci, uno studio mostra come far risparmiare tempi e costi al Ssn

Senza costi aggiuntivi per il Servizio sanitario nazionale e disponibili per i pazienti in tempi più brevi. A questi due obiettivi mira un modello di accesso e rimborso precoce dei nuovi farmaci, fondato su uno studio realizzato dal professor Fabrizio Gianfrate, economista sanitario, con il sostegno non condizionante di Argenx, azienda globale che opera nel settore dell’immunologia.

Tempi ancora lunghi in Italia

In Italia, dopo che un farmaco è stato approvato dalla Commissione europea e dall’Agenzia europea dei medicinali (Ema), passano anche 18 mesi prima che sia valutato, approvato, reso rimborsabile dal Ssn e quindi effettivamente disponibile per i pazienti a livello regionale. “Sebbene con la Riforma dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) – osserva il professor Gianfrate – la durata media delle procedure di ammissione alla rimborsabilità cominci a ridursi, i tempi di effettivo accesso alle terapie rimangono ancora molto lunghi rispetto ad altre realtà europee. Ad esempio, il cittadino tedesco ha la possibilità di accedere ai trattamenti pochi giorni dopo l’approvazione dell’Ema, quello francese dopo poche settimane. In Italia si tratta di tempi fisiologicamente poco comprimibili per la natura stessa del processo di negoziazione, finalizzato a raggiungere un accordo sul prezzo e la rimborsabilità. Un limite oggettivo che rende ancora più necessaria l’adozione di modelli alternativi”.

Subito disponibile prima della negoziazione

Il modello teorizzato dallo studio prevede che, una volta approvato dall’Ema, il nuovo farmaco venga reso subito disponibile dall’azienda farmaceutica titolare, al prezzo definito dalla stessa. In questo modo, i pazienti che sono considerati eleggibili al trattamento beneficeranno della terapia immediatamente e senza ritardi. Nel frattempo, il farmaco viene negoziato con l’Aifa per quanto riguarda il prezzo e la rimborsabilità. A conclusione del processo, viene valutato un eventuale conguaglio e payback che potrà nascere dalla differenza tra prezzo applicato e prezzo negoziato, come se la negoziazione del prezzo finale fosse stata concordata il giorno dopo l’approvazione da parte dell’Ema.

Risparmi calcolati

Nello studio sono state effettuate alcune simulazioni, proiettando l’applicazione di questa proposta a farmaci innovativi approvati per il trattamento di malattie cardiovascolari, respiratorie, malattie rare e onco-ematologiche, simulandone l’accesso appena ottenuta l’approvazione Ema.

I risultati appaiono rilevanti in termini di benefici clinici ed economici per il Ssn: con solo due farmaci cardiovascolari, resi immediatamente disponibili, si stimano oltre 1.800 eventi cardiovascolari evitati, decessi inclusi, con più di 10 milioni di euro risparmiati; nelle malattie respiratorie, con l’accesso precoce a due soli farmaci si potrebbero evitare più di 4 mila esacerbazioni di Bpco con un risparmio superiore a 11 milioni di euro; lo stesso è stato stimato nelle malattie oncologiche, con numerose recidive evitabili nel melanoma e mieloma multiplo, e in alcune malattie rare.

Cambio di paradigma

“Argenx ha sostenuto in modo incondizionato questo studio per proporre un cambio di paradigma nell’accesso ai farmaci innovativi – dichiara Fabrizio Celia, Amministratore delegato di Argenx in Italia – Vogliamo portare il nostro contributo al percorso già avviato dalle autorità regolatorie italiane verso un sistema di accesso precoce ai farmaci che vanno a colmare bisogni clinici insoddisfatti. Garantire un accesso immediato a farmaci di alto valore terapeutico senza attendere le tempistiche dell’iter negoziale potrebbe garantire sostanziali benefici clinici per i pazienti e al contempo risparmi per il Ssn in un’ottica di sostenibilità del sistema.”

L’esempio francese

“L’adozione di questo modello consentirebbe di trattare più precocemente i pazienti – prosegue il professor Gianfrate – senza aggiungere costi per il Ssn, anzi generando rilevanti benefici clinici ed economici in quanto ridurrebbe la progressione della malattia ed i relativi costi sanitari successivi per gestire condizioni più severe, complicanze, ospedalizzazioni ed interventi chirurgici. Un esempio di successo è l’adozione di uno schema simile in Francia, che ha dimostrato come in due anni 76 nuovi farmaci siano stati rimborsati in 117 giorni, tagliando del 70% i tempi normalmente richiesti con benefici clinici per oltre 100mila pazienti, la maggior parte con malattie gravi”.
Naturalmente, possono essere introdotte alcune opzioni a tutela, come avviene in Germania o in Francia, quali l’anticipo annuale del payback, il tempo massimo di negoziazione, un gran giurì, un incremento del payback, un prezzo iniziale semi-libero, ovvero all’interno di un range determinato da Aifa attraverso un algoritmo determinato da variabili quali il prezzo delle terapie utilizzate per quell’indicazione, l’epidemiologia, il livello dei bisogni medici insoddisfatti ovvero la presenza o meno di terapie efficaci e altri.

L’impegno per l’immunologia

Argenx è da tempo impegnata nel campo della ricerca dedicata alle gravi malattie autoimmuni. Grazie alla collaborazione con i principali centri di ricerca, attraverso l’Immunology Innovation Program (IIP), la società è riuscita a tradurre importanti scoperte scientifiche nell’immunologia in un portfolio di innovative opzioni terapeutiche a base di anticorpi. Argenx, in particolare, ha sviluppato il primo bloccante del recettore Fc neonatale (FcRn) approvato in Stati Uniti, Unione europea, Giappone, Israele, Canada e Cina. L’azienda sta studiando l’applicazione di efgartigimod in diverse malattie autoimmuni gravi e sta portando avanti la ricerca di diversi farmaci sperimentali in fase iniziale.